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      基因疗法通常是在原本缺失基因的地方嵌入新基因或是修复破损基因。破坏正常基因进行治疗是一种新颖做法。但这正是宾夕法尼亚大学的卡尔.朱恩和他的同事一直在尝试的方法。正如他们在新西兰医学杂志上所述，他们希望破坏 CCR₅ 基因治疗——甚至治愈——艾滋病病毒的传染（该病毒可引发艾滋病）。

T淋巴细胞是免疫系统的一部分，其表面细胞膜的蛋白质由CCR₅基因进行编码。该蛋白质能获取名信号分子——趋化因子。遗憾的是，它也能获取艾滋病病毒的菌株，帮助其进入淋巴细胞，复制繁衍。

自然而然，那些CCR₅基因受损的人能避免菌株的感染。此外，在2007年和2008年，艾滋病患者提摩西.布朗（如图）接受骨髓移植后，治愈了艾滋病，原因在于骨髓捐献者的CCR₅基因是受损基因。移植后制造的淋巴细胞好似主导了他的免疫系统，而病毒也在失去繁殖地后，消弭殆尽。因此，朱恩博士认为，如果基因疗法可以用破损基因取代淋巴细胞中的正常CCR₅基因，那其他受感染患者也可用相似方法得到治愈。

他和他的同事从12个感染者身上提取出T淋巴细胞，并用酶­——锌指核酸酶来改造细胞的CCR₅基因。这些酶能够识别并切断组成DNA化学成分的序列。朱恩博士利用这些酶来切断CCR₅基因。虽然细胞会尝试修复DNA，但经常修复不好。这样，队员们可以制造一些他们认为可抵御艾滋病感染的CCR₅基因受损的T淋巴细胞，再将数十亿的这种淋巴细胞注射到志愿者身上。

这种小规模的初次试验主要是为了测试该方法的安全性。试验成功了。其中一位志愿者发了高烧，但是，这种情况在正常输血后，也时有发生，并非不正常。不过，真正让人感兴趣的是，这种改造后的淋巴细胞是否能够抵御艾滋病病毒——至少有一个案例证明它们做到了。

输血后一个月，改造后的细胞有幸存活下来，12个志愿者中有6个开始停止服用抗病毒药物，以供观察。这些改造后的细胞在这些人中存活的时间比其他免疫细胞存活的时间更长，这也就意味着他们正抵御艾滋病感染。这6个人当中，有一名志愿者体内的病毒好似全部消失，就像布朗先生一样。他停服药物十二周以后，研究人员在他的血液中已找不到艾滋病病毒的一丝痕迹。

这个人与普通人不同，因为他从父母一方中继承了破损的CCR₅基因。这让核酸酶的工作简单了很多，它们只需要破坏每个细胞的一个基因复件，而不是破坏像大多数人所具有的两个基因复件（两个复件分别来自父母双方）。因为所有的参与者现在又开始服用抗病毒药物，所以他是否会想布朗先生一样永远摆脱艾滋病病毒，也未可知。但是，他的经历却为朱恩博士和他的团队带来希望，他们可能会发现一种可一举击溃艾滋病病毒的方法。